基因治疗
CRISPR基因编辑公司Caribou Biosciences在融资失败后，将停止研究、裁员并探索战略替代方案。这一决定终止了其两款现货型CAR-T癌症疗法的研发工作，其中包括已准备好进入3期临床试验的vispa-cel。首席执行官Rachel Haurwitz指出，同种异体CAR-T细胞疗法面临严峻的融资环境。公司董事会将考虑合并、收购或其他交易，大规模裁员将在年底前基本完成。Caribou由诺贝尔奖得主Jennifer Doudna联合创立，于2021年上市，但此后遭遇研究挫折和裁员。分析师Daina Graybosch表示，尽管vispa-cel和CB-011前景可期，投资者仍不愿为试验提供资金。
Beam Therapeutics 于 9 月 25 日在马萨诸塞州美国联邦地区法院起诉 YolTech Therapeutics 和 Serapha Bio，指控前员工王紫君（英文名 Emma）在 Beam 任职期间秘密创立 YolTech，并随后基于 Beam 的机密信息提交专利申请。起诉书还将 YolTech 首席执行官吴宇轩（英文名 Jensen）列为被告。Beam 声称，YolTech 向 Serapha 授权了一项 AATD 项目，该项目使用的碱基编辑技术源自 Beam 的商业秘密。Serapha 否认相关指控，并表示将坚决抗辩。该疗法 SERP-01 靶向的突变与 Beam 的 BEAM-302 相同。
UniQure 周二公布了其亨廷顿病基因疗法 AMT-130 关键试验的四年数据，随后市值蒸发约 10 亿美元。数据显示，与外部对照相比，疾病进展减缓了 44%，但差异不具备统计学显著性。另一项日常活动量表显示减缓 61%。然而，15 名患者的三年数据结果更强，在两个量表上分别减缓 80% 和 67%。分析师指出，由于外部对照存在数据缺失，需谨慎解读，但部分分析师认为结果令人印象深刻，并支持加速审批。UniQure 股价下跌 40%，略低于 24 美元。
罗氏与Ionis制药公司报告称，靶向补体因子B的反义寡核苷酸sefaxersen在IgA肾病3期试验中取得成功，显著改善蛋白尿。两家公司计划在医学会议上公布完整数据，并与监管机构分享。若获批，sefaxersen将与诺华Fabhalta等现有疗法及其他近期获批药物展开竞争，并提供每月自行注射的便利。分析师认为该药物有望成为罗氏的盈利驱动因素，也是Ionis亟需的一场胜利。
Beacon Therapeutics的基因疗法laru-zova在针对X连锁视网膜色素变性的晚期研究中取得成功，一年后，与未接受治疗的受试者相比，更高比例的患者在低光视力测试中能够多读出至少15个字母。该公司计划在年底前启动滚动上市申请，完整数据将于10月公布。该试验在85名男性患者中测试了两种剂量；低剂量组有24%、高剂量组有31%达到主要终点，而对照组无人达到。两起严重不良事件被归因于手术操作。据Beacon称，laru-zova是XLRP领域首个也是唯一一个达到主要目标的关键性试验。
FDA批准了Ultragenyx的Fayuvi，这是首个用于A型Sanfilippo综合征的基因疗法，定价395万美元。百时美施贵宝在审阅I期数据后，停止了从Orum Therapeutics授权的实验性抗癌药物ORM-6151的开发。罗氏的Lunsumio在滤泡性淋巴瘤的III期试验中达到主要终点。Longeveron的细胞疗法laromestrocel在心脏病II期试验中失败，公司将进行战略评估。Rocket Pharmaceuticals就Danon病关键研究的修改与FDA达成一致，并计划额外入组9名患者。
Cellectis 放弃供体来源的细胞疗法，将重心转向基因编辑药物，理由是 CAR-T 疗法在血液癌症领域的商业和临床格局已发生实质性变化。这一决定终止了该公司临床阶段的 CAR-T 工作，使其转向临床前基因编辑疗法，从而大幅延长了其上市之路。Cellectis 将为 lasme-cel 和 eti-cel 寻求战略合作，重组其组织架构，并支持与 Allogene、Servier、AstraZeneca 和 Iovance 的现有合作。其新的重点包括 HEAL-101——一种靶向 APOC3 以治疗高甘油三酯血症的碱基编辑疗法，以及 HEAL-201——一种降低 PCSK9 的表观遗传编辑方法。消息公布后，公司股价一度下跌 43%。
默克和莫德纳的个性化黑色素瘤疫苗显示出强劲的三期试验结果，但将个体化 mRNA 癌症疫苗推向市场需要克服生产挑战，包括 n-of-1 生产、快速周转和成本控制。最近 BioNTech 和基因泰克结直肠癌疫苗试验的终止，凸显了治疗免疫学上“冷”肿瘤的难度。专家讨论了可扩展的“横向扩展”生产和身份链追踪的必要性，同时指出了 Provenge 商业困境的教训。
BrainChild Bio 是一家专注于为患有罕见脑癌的儿童开发 CAR-T 疗法的细胞疗法开发商，已在风险融资轮中筹集 1.16 亿美元。该公司三年前从西雅图儿童医院分拆成立，正在开发两款专门针对儿童脑癌的细胞疗法。其领先候选药物 BCB-276 正在进行针对弥漫性内生型脑桥胶质瘤（DIPG）的 II 期试验，这是一种罕见且致命的脑干肿瘤。另一款治疗药物 BCB-214 正处于针对胶质母细胞瘤的临床前开发阶段，预计明年开始人体试验。本轮融资由一家未具名的私人家族基金和基金会领投，西雅图儿童医院和华盛顿研究基金会的风险投资部门参与。
自体CAR-T疗法在商业化扩张中面临独特的“横向扩展”难题：每增加一名患者，就需要新增一次个性化生产批次，而非简单扩大批量。传奇生物与强生旗下Carvykti的快速增长，凸显了制造、检测、物流与临床调度之间高度耦合的复杂性。行业正通过自动化、标准化流程及体内CAR-T等新路径，试图破解这一规模化瓶颈。