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澳大利亚放射性诊断产品卖家Telix周日宣布，将以16.5亿美元预付款收购德国放射性药物开发商ITM，另有至多7亿美元取决于ITM-11的获批及销售目标。该交易预计将在Telix 2026财年结束前完成，届时Telix股东将持有合并后公司约76.3%的股份。ITM-11是诺华Lutathera的潜在竞争对手，上月因生产问题被美国监管机构拒绝。此次收购将增加在65个以上国家的同位素生产与分销能力，Telix称这将使其对放射性药物价值链拥有更大的控制权。
Xenon Pharmaceuticals股价一度下跌30%，此前该公司因出现早期测试中未见过的神经精神不良事件而暂停了azetukalner用于抑郁症的3期试验入组。试验将继续对已入组患者进行，预计于2027年初产生数据。与此同时，FDA已开始审评azetukalner用于局灶性癫痫发作。分析师认为，抑郁症安全性发现可能不会影响癫痫审评，因为其他癫痫药物带有更严重的风险，一些人认为抛售过度。
FDA批准了Ultragenyx的Fayuvi，这是首个用于A型Sanfilippo综合征的基因疗法，定价395万美元。百时美施贵宝在审阅I期数据后，停止了从Orum Therapeutics授权的实验性抗癌药物ORM-6151的开发。罗氏的Lunsumio在滤泡性淋巴瘤的III期试验中达到主要终点。Longeveron的细胞疗法laromestrocel在心脏病II期试验中失败，公司将进行战略评估。Rocket Pharmaceuticals就Danon病关键研究的修改与FDA达成一致，并计划额外入组9名患者。
诺和诺德已与丹麦同行Orbis Medicines签署协议，共同发现多种有望替代注射药物的大环化合物，Orbis有资格获得最高14亿美元的预付款和后续付款，外加销售特许权使用费。两家公司未说明药物或疾病的数量，仅表示将针对未具名的心血管代谢靶点开展研究。大环化合物可能有助于克服标准口服肽的局限性，例如消化道吸收差。该交易是诺和诺德在肥胖和糖尿病领域领导地位被礼来夺走后进行全面重整的一部分，重整措施包括更换首席执行官、裁员、董事会改组、品牌重塑（日常使用中不再提及“Nordisk”）以及在人工智能领域的巨额投资。Orbis于2025年1月以9300万美元启动，利用其nGen平台对口服生物利用度分子进行建模和设计。
诺华将支付1.25亿美元预付款，收购Sironax血脑屏障穿越递送平台的完整所有权。这家位于波士顿地区的生物技术公司周二宣布，诺华已根据先前协议行使选择权。Sironax保留开发、生产和商业化某些资产的权利，并将利用所得款项推进三个早期项目，其中包括用于治疗肌萎缩侧索硬化症和化疗诱导的周围神经病变的SIR2501，该药物已获得FDA快速通道认定。该交易凸显了业界克服血脑屏障难题的努力。
FDA周二启动“加急研究性新药试点项目”，这是“试验开拓者行动”的一部分，旨在加快美国早期临床试验。该计划将遴选最多10家符合条件的研究机构，与药企合作开展人体试验申请，实现滚动审评。此举回应了药物申办方对从发现阶段推进至首次人体试验所需时间及不确定性的关切。该计划旨在遏制在中国和澳大利亚等国开展早期研究的趋势，这些国家更快的监管流程已促使试验数量激增。FDA将遴选8至10对机构与药企组合，申请截止日期为10月30日。该计划是美国为与中国生物技术领域竞争而采取的更广泛举措的一部分。
Cellectis 放弃供体来源的细胞疗法，将重心转向基因编辑药物，理由是 CAR-T 疗法在血液癌症领域的商业和临床格局已发生实质性变化。这一决定终止了该公司临床阶段的 CAR-T 工作，使其转向临床前基因编辑疗法，从而大幅延长了其上市之路。Cellectis 将为 lasme-cel 和 eti-cel 寻求战略合作，重组其组织架构，并支持与 Allogene、Servier、AstraZeneca 和 Iovance 的现有合作。其新的重点包括 HEAL-101——一种靶向 APOC3 以治疗高甘油三酯血症的碱基编辑疗法，以及 HEAL-201——一种降低 PCSK9 的表观遗传编辑方法。消息公布后，公司股价一度下跌 43%。
FDA批准了Scholar Rock的Isembyld（apitegromab）用于脊髓性肌萎缩症，可与现有疗法联合用于成人和2岁及以上儿童。该药物年定价约31万美元，通过阻断肌生成抑制蛋白来改善运动功能，将与渤健、诺华和罗氏展开竞争。此次获批此前曾因生产问题遭拒，说明书包含骨折警告。
本周的生物技术图表凸显了RA Capital Management激进的融资节奏，包括对Solstice Oncology和Tectora Therapeutics的A轮融资；礼来公司的风险投资活动；诺华在心血管和强直性肌营养不良试验失败后股价出现两位数下跌；以及药物开发商中创纪录的反向并购浪潮，今年迄今已宣布约二十余起。
默克和莫德纳的个性化黑色素瘤疫苗显示出强劲的三期试验结果，但将个体化 mRNA 癌症疫苗推向市场需要克服生产挑战，包括 n-of-1 生产、快速周转和成本控制。最近 BioNTech 和基因泰克结直肠癌疫苗试验的终止，凸显了治疗免疫学上“冷”肿瘤的难度。专家讨论了可扩展的“横向扩展”生产和身份链追踪的必要性，同时指出了 Provenge 商业困境的教训。