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蛋白质类分子的创新正在推动新型疗法的发展，如抗体偶联药物（ADC）、多特异性抗体、抗体片段以及重组和合成多肽。这些下一代分子具有更高疗效、更强选择性和更低毒性，但也带来了复杂的生产挑战。ADC作为快速扩张的肿瘤治疗类别，需要高活性处理和一次性使用技术以确保安全性并减少交叉污染。双特异性和多特异性抗体能够结合多种抗原，在肿瘤及其他疾病中显示出潜力，因而需要先进的纯化解决方案。本文讨论这些挑战与解决方案，并参考相关研究和资源。
在本文中，Azurity Pharmaceuticals首席执行官Ron Scarboro解释道，尽管制药行业专注于发现新分子，但成熟药物中还存在另一种创新和价值的来源，其潜力可能曾被昨日的市场所限制。他以盐酸纳曲酮/盐酸安非他酮的历史为例说明了这一点。这是一种口服抗肥胖药物，于2014年获批，到2015年中期成为处方量最大的品牌抗肥胖药物，但其生产商三年后申请了第11章破产保护。Scarboro认为，此后GLP-1类药物改变了肥胖治疗的市场环境，改变了围绕肥胖的讨论，提高了患者意识，并使治疗常态化。Azurity于6月收购了盐酸纳曲酮/盐酸安非他酮，基于对市场如何变化以及其能力如何创造价值的审慎判断。他强调，理解一项资产表现不佳的原因，并拥有可复制的模型来识别和把握他人可能看不到的价值，至关重要。他总结道，创新不仅在于预见下一步，还在于以不同的方式看待已经存在的事物。
BioPharma Dive最新图表系列聚焦RNA干扰（RNAi）药物开发者的复兴。在十多年乏人问津之后，该领域正经历IPO热潮，ADARx Pharmaceuticals与City Therapeutics近期登陆纳斯达克。ADARx于9月融资4.46亿美元，是自2014年以来首个RNAi IPO；City则在IPO前通过B轮融资筹集了1亿美元。今年，风险资本也流向了五家RNAi初创企业，其中包括完成1.2亿美元C轮融资的AusperBio Therapeutics。大型制药公司同样在下更大赌注：默克集团同意以逾10亿美元收购Silence Therapeutics，较其收盘价溢价130%，为今年大型生物制药交易中第二高的溢价。分析师认为，该交易为Silence股东锁定了价值并消除了执行风险。
在晚期黑色素瘤试验中，Moderna与默克的个体化新抗原疗法intismeran autogene联合Keytruda，与单用Keytruda相比，将疾病复发或死亡的相对风险降低了42%。该结果在社交媒体上泄露后于ESMO会议上公布，达到了试验的主要目标，但低于早期2期试验中观察到的44%降幅以及华尔街预期的40%至50%区间。Moderna股价下跌近25%，默克下跌约1%，不过一些分析师认为这些数据具有改变临床实践的意义。两家公司正在肺癌、膀胱癌和肾癌中测试该疗法。
Biohaven宣布，FDA已受理其重新提交的Vyglxia申请。该药物用于治疗脊髓小脑性共济失调，此前曾被拒绝。FDA将召集专家小组，预计于明年第一季度作出新裁决。该药物有望成为首个获批治疗该疾病的疗法，但在美国和欧洲均遭遇监管障碍。Biohaven凭借新的积极支持性分析重新提交申请，消息推动股价上涨约25%。分析师认为，顾问委员会会议将提高获批可能性，尤其是在FDA领导层更替、并明确表示希望在罕见病审评中展现更大灵活性的背景下。
复方药房Apothecary Pharma已对其仿制礼来减肥药Zepbound的版本发起自愿召回，涉及22批复方替尔泊肽，效期介于10月8日至11月26日之间。此次召回被FDA列为II类召回，正值礼来和诺和诺德努力阻止复方GLP-1仿制药销售之际。FDA已就复方版本发出警告，而盖洛普近期一项调查发现，约20%使用这些药物的美国人服用的是复方制剂。
罗氏周四重申了全年展望，并公布第三季度集团销售额为161亿瑞士法郎，增长7%，高于158亿瑞士法郎的市场共识。杰富瑞分析师迈克尔·洛伊希滕指出，这一超预期得益于新的资源规划系统，并表示基础数据似乎不及预期。他补充说，这些业绩和不变的指引引发了对2027年增长的疑问。罗氏正面临包括Xolair、Ocrevus、Tecentriq和Hemlibra在内的畅销药物受到的威胁，并押注于giredestrant和减肥药等管线资产，同时通过许可交易在中国扩张。
FDA批准了GSK与Ionis联合开发的同类首创RNA药物Hibsago，用于治疗部分慢性乙型肝炎成人患者。在后期临床试验中，Hibsago联合抗病毒药物治疗时，约五分之一的患者实现了功能性治愈，而安慰剂组无一例。该药需在六个月内定期注射，并附有肝炎症和血小板计数降低的安全性警告。GSK尚未公布该药的目录价格，该药已在日本获批，目前正在中国和欧洲接受审评。
Roivant子公司Priovant Therapeutics将为brepocitinib在非感染性葡萄膜炎中的新适应症寻求监管批准，此前该药在Clarity-1和Clarity-2两项3期研究中均取得成功。接受brepocitinib治疗的患者在治疗失败前的中位时间超过48周，而安慰剂组为12周；患者无需使用免疫抑制性类固醇的中位时间为40周。该药还达到了所有次要终点，包括消退黄斑水肿。Priovant的brepocitinib（商品名Lisraya）已获FDA批准用于皮肌炎，并计划于明年上半年提交补充申请。这一结果标志着Roivant的又一次胜利，该公司于2022年与辉瑞合作创建了Priovant。分析师认为brepocitinib在非感染性葡萄膜炎中的潜在峰值销售额可达50亿美元。
Rapport Therapeutics的RAP-219在一项双相躁狂的中期研究中勉强成功，患者在临床量表上的改善比安慰剂高出3.1分。该药物耐受性良好，不良事件大多为轻度至中度。分析师称这一结果出人意料，峰值销售额可能超过10亿美元。Rapport计划于2025年初与FDA讨论这些结果，并于2027年下半年启动两项3期试验。该药物可抑制谷氨酸信号传导，此前在局灶性发作癫痫中显示出前景，目前还在探索用于其他中枢神经系统适应症。