美国食品药品监督管理局
由于与礼来合作开发的抗癌药FHD-909未能达到疗效基准，Foghorn Therapeutics将裁员40%，并停止FHD-909项目及另一款靶向SMARCA2的药物。Wave Life Sciences针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的RNA编辑疗法获得FDA加速审批通道许可。三星Bioepis与梯瓦扩大合作，共同开发六款生物类似药。Varda Space Industries完成2.51亿美元D轮融资。Hatteras Venture Partners任命Andrew Witty为董事长、Ned Sharpless为某药物发现计划的董事总经理，并宣布一只1亿美元基金完成首次关账。
2026年第三季度，在代理局长凯尔·迪亚曼塔斯的领导下，FDA趋于稳定，顾问委员会恢复运作，CDER和CBER也任命了常任主任。然而，由于中期选举前参议院窗口期紧张，白宫政策助理海蒂·奥弗顿的局长提名确认仍不确定。第四季度预计将就一款首创性癌症免疫疗法、一款乙型肝炎功能性治愈疗法及其他重要产品作出关键决策。本文概述了五项值得关注的FDA关键决策。
FDA已受理罗氏针对fenebrutinib的上市批准申请，该药是一种用于复发型和原发进展型多发性硬化症的在研BTK抑制剂，并已启动为期六个月的优先审查。该申请基于三项达到主要目标的后期研究，但接受治疗者中死亡人数的不平衡以及既有的肝脏安全性担忧可能使获批复杂化。若获批准，fenebrutinib将成为首个在两种多发性硬化症适应症中均获批的同类药物。
Kodiak Sciences宣布，其治疗黄斑变性的两种药物Zenkuda和tabirafusp alfa tedromer在与再生元Eylea对比的3期试验中取得成功。Zenkuda在视力改善方面与Eylea相当，同时使54%的患者能够每六个月注射一次，而Eylea为每八周一次。两种药物在疗效和安全性方面均非劣效。Kodiak计划于2026年第四季度为Zenkuda申请FDA批准，并于明年晚些时候为tabirafusp-ted申请批准。这一消息使Kodiak股价上涨超过100%，市值增加逾30亿美元。
在FDA表示II期缓解数据不足后，默克与第一三共撤回了ifinatamab deruxtecan（I-DXd）用于广泛期小细胞肺癌的美国加速审批申请。这一决定使该药物丧失了原本相对于GSK和罗氏竞品B7-H3抗体偶联药物的预期优势。I-DXd的后期试验仍在继续，但此前曾因一种严重肺部疾病导致的死亡人数高于预期而暂时暂停招募。分析师指出，在安进Imdelltra获批后，FDA加强了审查，小细胞肺癌领域的门槛也随之提高，而GSK目前大约领先两个月。
一个为FDA提供咨询的独立专家小组以7比2投票认为，Grail的Galleri多癌种血液检测的可能获益大于风险，另有1票弃权。该小组一致认为该检测是安全的，但仅以6比4的微弱多数支持其有效性。辩论焦点集中在假阳性和假阴性，以及患者可能跳过指南推荐的筛查项目的风险上。Grail已提交上市前批准申请；FDA通常会采纳专家小组的建议。Galleri通过分析游离DNA中的甲基化模式来检测癌症信号并识别组织类型。专家组成员强调，该检测不应取代标准筛查。会上还指出，某些癌症类型的数据有限。该检测在NHS-Galleri试验中未能达到主要终点，但Grail强调了其向更早期阶段检测转变的趋势。自2021年以来，Galleri一直作为实验室自建检测项目出售。
在周四的参议院确认听证会上，FDA局长提名人海蒂·奥弗顿表示，若白宫在疫苗和美服培酮政策上施压，她将"依法行事"。她确认MMR疫苗"安全有效"，并认可FDA关于美服培酮符合安全性和有效性标准的认定，但拒绝就正在进行的审查预先作出判断。奥弗顿还承诺推进"试验开拓者行动"等改革，以加快早期药物研究并增强美国相对于中国生物技术产业的竞争力。此次听证会举行之际，FDA正寻求在前局长马丁·马卡里治下动荡的18个月后恢复稳定。
Xenon Pharmaceuticals股价一度下跌30%，此前该公司因出现早期测试中未见过的神经精神不良事件而暂停了azetukalner用于抑郁症的3期试验入组。试验将继续对已入组患者进行，预计于2027年初产生数据。与此同时，FDA已开始审评azetukalner用于局灶性癫痫发作。分析师认为，抑郁症安全性发现可能不会影响癫痫审评，因为其他癫痫药物带有更严重的风险，一些人认为抛售过度。
FDA周二启动“加急研究性新药试点项目”，这是“试验开拓者行动”的一部分，旨在加快美国早期临床试验。该计划将遴选最多10家符合条件的研究机构，与药企合作开展人体试验申请，实现滚动审评。此举回应了药物申办方对从发现阶段推进至首次人体试验所需时间及不确定性的关切。该计划旨在遏制在中国和澳大利亚等国开展早期研究的趋势，这些国家更快的监管流程已促使试验数量激增。FDA将遴选8至10对机构与药企组合，申请截止日期为10月30日。该计划是美国为与中国生物技术领域竞争而采取的更广泛举措的一部分。
FDA批准了Scholar Rock的Isembyld（apitegromab）用于脊髓性肌萎缩症，可与现有疗法联合用于成人和2岁及以上儿童。该药物年定价约31万美元，通过阻断肌生成抑制蛋白来改善运动功能，将与渤健、诺华和罗氏展开竞争。此次获批此前曾因生产问题遭拒，说明书包含骨折警告。